MENU

Genová terapie přináší naději pacientům se svalovou spasticitou

Genová terapie přináší naději pacientům se svalovou spasticitou
Degradovatelné polymerní mikročástice s imunosupresivem takrolimus

Poranění míchy často doprovází stav, kdy jsou svaly napjaté, ztuhlé nebo se samovolně a nekontrolovaně stahují. Tento nepříjemný stav se nazývá svalová spasticita. Její závažnost se může u jednotlivých pacientů výrazně lišit a projevy sahají od mírné svalové ztuhlosti až po silné křeče, které člověka omezují při každodenních činnostech. Současná léčba svalové spasticity po poranění míchy vyžaduje dlouhodobé podávání léků. Mezinárodnímu týmu vědců se nyní podařilo vyvinout genovou terapii, která by podle výsledků preklinické studie mohla projevy onemocnění zmírnit po jediném podání.

Naše kolegyně Ing. Hana Studenovská, Ph. D., je právě součástí zmíněného mezinárodního týmu, který se dlouhodobě věnuje vývoji genové terapie ke zmírnění svalové spasticity. Tým vedený Martinem Maršalou z University of California San Diego nedávno publikoval výsledky svého výzkumu v prestižním časopise Molecular Therapy. Studie ukazuje, že jednorázové podání segmentově cílené genové terapie do míchy by mohlo představovat dlouhodobou léčebnou strategii nejen pro zmírnění svalové spasticity po poranění míchy. Zároveň naznačuje, že by tento přístup mohl v budoucnu najít uplatnění také při léčbě dalších neurologických onemocnění spojených s poruchami svalového napětí nebo zvýšenou nervovou aktivitou.

V rámci dlouhodobého mezinárodního výzkumu skupina Ing. Hany Studenovské, Ph. D. vyvinula biodegradovatelné polymerní mikročástice s řízeným uvolňováním imunosupresiva takrolimu. Imunosuprese je cílené potlačení imunitního systému pomocí léků, jako je například zmíněný takrolimus. Jak dále Ing. Hana Studenovská, Ph. D. vysvětluje: „Technologie vyvinutá mým týmem umožnila bezpečné testování a ověření účinnosti celé léčebné strategie. To je jeden z předpokladů pro potenciální přenos technologie do klinické praxe.“ Vyvinuté polymerní mikročástice postupně uvolňují imunosupresivum takrolimus po dobu několika dnů a zajišťují dlouhodobou imunosupresi po jediné podkožní aplikaci. Jak dále dodává: „Tím jsme společně zajistili podmínky pro bezpečné ověření genové terapie na velkých zvířecích modelech.“

Ověřování léčebné strategie na modelu prasete proběhlo ve spolupráci s dalšími členy výzkumného týmu z Ústavu živočišné fyziologie a genetiky AV ČR, v. v. i., kteří ke studii vydali tiskovou zprávu: https://www.iapg.cas.cz/cs/Verejnost-a-media/aktuality/Nova-genova-terapie-snizuje-svalovou-spasticitu-po-poraneni-michy/.

Celý tento výzkum navíc shrnuje zpráva v angličtině od University of California San Diego: https://today.ucsd.edu/story/gene-therapy-approach-reduces-muscle-spasticity-after-chronic-spinal-cord-injury.

Zdroj: Ústav makromolekulární chemie AV ČR